Raziskava INNODIA
PREGLED INNODIE
Navkljub opaznemu napredku v predkliničnih raziskavah sladkorne bolezni tipa 1 raziskovalci niso uspeli pretvoriti ugotovitev iz umetnih modelov in raziskav na živalih v nove in učinkovite klinične postopke z zgodnejšo diagnozo in učinkovitimi zdravljenji za preprečevanje razvoja in napredovanja sladkorne bolezni tipa 1.
Projekt INNODIA je mednarodni konzorcij:
31 Academic
Institutions and clinics6 EFPIA
Partners2 Patient
Organization1 SME
Small and medium sizedenterprise
Kaj je Innodia?
Prof. Chantal Mathieu, KU Leuven, INNODIAPogled panoge na INNODIO
Dr. Matthias Loehn, SanofiCilji
SPLOŠNI CILJ PROJEKTA INNODIA
Splošni cilj projekta INNODIA je torej doseči odločilen napredek pri načinu predvidevanja, ocenjevanja in preprečevanja pojava in razvoja sladkorne bolezni tipa 1 (SBT1), in sicer s pomočjo novih orodij, na primer bioloških označevalcev, modelov bolezni in paradigem kliničnega preskušanja. S temi orodji bomo lahko dojeli ter na celični in molekularni ravni razumeli posebne poti ontogeneze in napredovanja te heterogene bolezni, s tem pa vplivali na prihodnjo obravnavo bolnikov s SBT1 in posameznikov, ki so izpostavljeni tveganju. V ta namen bomo pri projektu INNODIA vzpostavili celovito in interdisciplinarno mrežo kliničnih in temeljnih znanstvenikov, ki so vodilni evropski strokovnjaki na področju raziskovanja SBT1 in imajo komplementarna znanja s področij imunologije, biologije celic beta in raziskovanja bioloških označevalcev. Konzorcij bo med postopkom na usklajen način komuniciral z vsemi večjimi deležniki, predvsem z regulatornimi organi ter posamezniki s SBT1 in njihovimi družinami.
Cilji
- Razvoj evropske infrastrukture za vključevanje, podrobno klinično fenotipiziranje in biološko vzorčenje velike kohorte na novo diagnosticiranih posameznikov s SBT1 in družinskih članov, ki so izpostavljeni povečanemu tveganju.
- Vzpostavitev tesne mreže sodelovanja temeljnih in kliničnih raziskovalcev, ki bodo usklajeno in osredotočeno skušali zapolniti ključne vrzeli v znanju o avtoimunosti celic beta, s čimer bodo omogočili boljše razumevanje patogeneze SBT1 in zdravila za to bolezen.
- Napredek v razvoju in uporabi novih metodologij z izkoriščanjem naših največjih prednosti pri tehnologijah bioloških virov ter tehnologij, katerih poimenovanja se končajo na »-omika«
- Vzpostavitev edinstvene, integrirane baze podatkov, v kateri bodo zgodovinski podatki združeni s podatki iz kliničnih in eksperimentalnih virov. S tem bosta omogočena vizualizacija in modeliranje interakcij med fenotipskimi, genskimi, imunskimi in presnovnimi potmi z namenom raziskovanja podtipov in potencialne ponovne opredelitve ontogeneze SBT1 v kontekstu strategij preprečevanja in intervencije.
- Zasnova inovativnih postopkov kliničnega preskušanja, s katerimi se bo dalo izkoristiti nove potrjene biološke označevalce, to pa bo omogočilo boljšo razdelitev subjektov in boljše delovanje nadomestnih končnih točk, s čimer bomo dosegli krajše in bolj osredotočene intervencijske raziskave samostojnih ali kombiniranih zdravljenj.
Znanstveni delovni sklopi
Znanstveni delovni sklopi
Projekt INNODIA je sestavljen iz šestih delovnih sklopov (DS) s poudarki na različnih tematikah in z namenskimi strukturami upravljanja, katerih namen je zagotoviti tesno sodelovanje, komunikacijo in skladnost s cilji in končnimi izsledki konzorcija.
Trials in EU
DS1
V DS1 se postavi klinična infrastruktura, zaradi katere so mogoče raziskave razmerja med spremembami v delovanju celic beta, imunskih profilih ter genetskih in okoljskih dejavnikih pri bolnikih z na novo diagnosticirano SBT1 in posameznikih, izpostavljenih povečanemu tveganju za nastanek bolezni. Rezultat delovnega sklopa bodo standardizirane zbirke klinično in znanstveno pomembnih bioloških vzorcev zelo velikih populacij bolnikov z na novo diagnosticirano SBT1 in posameznikov, izpostavljenih povečanemu tveganju za nastanek bolezni.
DS2
Poudarek DS2 je predvsem na večdimenzionalnih analizah fenotipov SBT1 in njihovi povezavi, bodisi posamično bodisi z integracijo, s kliničnimi rezultati in napredovanjem (DS4), in sicer z namenom lajšanja odkrivanja bioloških označevalcev (povezava z DS3), razvoja nadomestnih označevalcev in razvrščanja bolnikov ter boljšega razumevanja heterogenosti bolezni.
DS3
V DS3 se bomo osredotočili na odkrivanje novih in izboljšanih načinov modeliranja in nadzorovanja postopka bolezni ter ocenjevanja novih zdravljenj v dobro nadzorovanih poskusnih pogojih. V ta namen bomo v DS3 kot orodja za odkrivanje in potrjevanje uporabili predvsem primarna človeška tkiva (npr. Langerhansove otočke in imunske celice), človeške celične linije in modele humaniziranih miši. Novi pristopi, predlagani v DS3, morajo biti zasnovani tako, da bomo z njihovo pomočjo bolje razumeli naravno zgodovino SBT1, da bomo nova zdravljenja iz teorije lahko hitro prenesli v prakso in da bomo lahko mehanistično razložili učinkovitost ali neučinkovitost novih imunomodulirajočih zdravljenj SBT1.
DS4
DS4 podpira obsežne cilje projekta INNODIA na področju upravljanja s podatki in razvoja vključevalnih algoritemskih pristopov za napovedovanje in odkrivanje. Z algoritmi iz DS4 bomo napovedali in ocenili napredovanje SBT1, in sicer z združevanjem in vključevanjem podatkov, zbranih v drugih DS s pomočjo multidisciplinarnih pristopov k molekularni genetiki in funkcijski genomiki, celični in molekularni biologiji, proteomiki, metabolomiki ter biologiji celic beta, skupaj s kliničnim fenotipiziranjem subjektov. V DS4 bomo zasnovali infrastrukturo za upravljanje s podatki, ki bo v podporo analizi posameznih vrst podatkov pa tudi vključevalnim analizam mnogih izpiskov, in sicer na način, ki bo skladen z modeli zajemanja podatkov iz drugih DS.
DS5
Cilj DS5 je občutno spremeniti način ocenjevanja novih zdravljenj za bolnike z na novo diagnosticirano SBT1 in posameznike, ki so izpostavljeni povečanemu tveganju pojava SBT1. Z DS5 bomo vzpostavili evropsko mrežo kliničnih preskušanj, razvili nove modele za zasnovo preskušanja in ocenili uporabnost nadomestnih bioloških označevalcev pri pospešenem izvajanju kliničnih preskušanj za SBT1, s čimer se bomo pomaknili korak bliže preprečevanju ali zdravilu za bolezen. Te strategije bomo razvili preko zgodnje in tesne povezave s partnerji v projektu INNODIA (z akademiki in podjetji) in deležniki, predvsem upravnimi organi in bolniki.
DS6
Cilj DS6 je vodenje projekta z učinkovitim upravljanjem konzorcija INNODIA in zagotavljanje smernic za upravljanje projekta. V DS6 bomo skrbeli za razširjanje in uporabo rezultatov projekta INNODIA ter za interakcije z notranjimi in zunanjimi deležniki, pa tudi za izvajanje vseh postopkov upravljanja, ki so potrebni za uspešno izvedbo in izvršitev delovnega načrta projekta INNODIA.
Consortium
40 partner
map
31 ACADEMIC
institutions and clinics6 EFPIA
PARTNERS2 PATIENT
organizatioN1 SME
SMALL and MEDIUM SIZED
ENTERPRISE
Academic partners
- KU Leuven
- ULB
- MUG
- UCPH
- HH RH
- INSERM
- UH
- UOULU
- UTU
- HKA
- HMGU
- TUD
- UULM
- ULUND
- RUMC
- LUMC
- UD'A
- UNISI
- UPI
- UniSR
- OPBG
- CHL
- OUS
- SUM
- UL
- UNIL
- UCAM
- KCL
- UOXF
- CU
- UNEXE
EFPIA
- Sanofi
- Novo Nordisk
- Eli Lilly
- GSK
- Imcyse
- Novartis
SME
- Univercell-Biosolutions
Foundations
- Breakthrough T1D
- HCT