Innodiakliinisiin tutkimuksiin

INNODIA on valmis uuteen vaiheeseen - kliinisiin tutkimuksiin

Alusta alkaen INNODIA:n tärkeänä tavoitteena on ollut tehdä kliinisiä interventiotutkimuksia ja tasoittaa tietä uusien hoitomuotojen kehittämiseksi, päämääränä tyypin 1 diabeteksen ehkäisy ja parantaminen.

INNODIA:ssa ollaan tekemässä mekanistisia kliinisiä tutkimuksia INNODIA:n päätutkimussuunni-telmaa apuna käyttäen.

Henkilöitä, joilla on äskettäin diagnosoitu tyypin 1 diabetes, kutsutaan osallistumaan tutkimuk-seen, jonka tavoitteena on tuottaa taudin etenemisen hillitsemisessä hyödynnettävää tietoa. Tyypin 1 diabetes on autoimmuunisairaus, jossa kehon immuunisolut hyökkäävät erityisesti hai-massa sijaitsevia insuliinia tuottavia beetasoluja vastaan, mikä johtaa insuliinin tuotannon tasai-seen laskuun. Toiminnallisen beetasolumassan vähentyminen johtaa verensokerin säätelyn me-netykseen. Verensokerin säätelyn palauttaminen useilla päivittäisillä insuliinipistoksilla on haas-tavaa ja usein riittämätöntä, mikä voi johtaa lukuisten komplikaatioiden kehittymiseen.

INNODIA:ssa tehtävien kliinisten interventiotutkimusten tavoitteena on immuunijärjestelmään tai beetasoluihin kohdistettavia hoitomuotoja käyttäen pysäyttää beetasolutoiminnan jatkuva heikentyminen henkilöillä, joilla on äskettäin diagnosoitu tyypin 1 diabetes.

Kun tyypin 1 diabetes diagnosoidaan, noin puolet haiman insuliinia tuottavista beetasoluista toimii edelleen. Äskettäin diabetesdiagnoosin saaneet henkilöt tuottavat edelleen omaa insulii-nia, sillä diagnoosivaiheessa beetasolut eivät ole vielä kokonaan tuhoutuneet. Kahdessa IN-NODIA:n kliinisistä tutkimuksista on tarkoituksena estää kehon immuunisoluja tuhoamasta edel-leen beetasoluja henkilöillä, joilla on äskettäin diagnosoitu tyypin 1 diabetes. Jos beetasolutoi-mintaa onnistutaan ylläpitämään, kehon oman insuliinin tuotantokyvyn säilyminen parantaa tut-kimukseen osallistuvien verensokerin säätelyä. Kolmannessa tutkimuksessa hoidon tavoitteena on vahvistaa suoraan insuliinia tuottavia kehon beetasoluja.

Tutkimuksiin kutsutaan osallistumaan henkilöitä, joilla on äskettäin diagnosoitu tyypin 1 diabe-tes. Tutkittavat rekrytoidaan tutkimukseen kuuden viikon sisällä diagnoosista. Diagnosoinnin var-haisessa vaiheessa aloitettu hoito auttaa parhaiten säilyttämään insuliinia tuottavien beetasolu-jen toimintaa.

Viime kädessä tavoitteena on pysäyttää taudin eteneminen!

Yhteistyökumppanimme Sanofin tarjoamaa ATG:tä (antitymosyyttiglobuliini) testataan 12 kuu-kauden ajan sekä lapsilla että aikuisilla (5–25 vuotta, n=114). ATG, kertaalleen kahden päivän infuusiona annettuna, on lääke, jonka on äskettäin osoitettu pystyvän pitämään tasapainon im-muunijärjestelmän hyökkäävien ja säätelevien solujen välillä ja auttavan siten insuliininerityksen säilyttämisessä. Yksi tutkimuksen tavoitteista on määritellä ATG-hoidon tehokas minimiannos.

Vaikutustestissä tutkitaan hyvin spesifistä ja uutta Imotopes™-immunoterapiaa, joka voi estää tyypin 1 diabeteksen etenemisen. Hoito on vielä varhaisessa kehitysvaiheessa, mutta se osoit-tautui turvalliseksi ensimmäisessä kliinisessä tutkimuksessa. Tutkimuksessa arvioidaan ensin kaksi annosta äskettäin diagnosoiduilla aikuisilla (18–45-vuotiailla). Kun oikea annos on määritelty, myös 12–17-vuotiaat otetaan mukaan lääkkeen tehokkuuden arviointiin beetasolujen menetyk-sen pysäyttäjänä. Osallistujat saavat enintään kuusi injektiota, ja heitä seurataan yhden vuoden ajan.

X

Pian alkava toinen kliininen tutkimus on tutkimusta verapamililla. Tämän tunnetun verenpainet-ta alentavan lääkkeen on äskettäin osoitettu suojaavan ja vahvistavan beetasoluja ja hidastavan beetasolujen tuhoutumista tyypin 1 diabeteksessa. Tutkimukseen osallistuu 120 tutkittavaa, 18–45-vuotiaita, jotka ottavat tabletteja yhden vuoden ajan.

About the Trial

The VeR-A-T1D is a randomized, double blind, placebo controlled, parallel group, multi-center trial. The study will try to establish the effect of a drug used to control high blood pressure in stopping the decline of beta-cells. The drug Verapamil will be given orally in sustained release form once a day to participants aged between 18 and 45 who have been diagnosed over the last 6 weeks.

X

Contact:

Dr. Gerlies Treiber

gerlies.treiber@medunigraz.at

+43 316 385 12383


Silvia Leitgeb

silvia.leitgeb@medunigraz.at

+43 316 385 80363

X

Kolmas lähikuukausiksi suunniteltu kliininen tutkimus toteutetaan yhteistyössä Novartiksen kans-sa. Myös iskalimabin on osoitettu hidastavan beetasolujen menetystä. Tutkimus tehdään henki-löillä, joilla on äskettäin diagnosoitu tyypin 1 diabetes. Tutkimuksen alkaessa he ovat 15–25 vuo-tiaita. Jos tutkimus osoittautuu turvalliseksi, myös nuoremmat tutkittavat otetaan mukaan toi-seen vaiheeseen. Tässä tutkimuksessa osallistujille annetaan yksi lääkeinfuusio, jota seuraa vii-koittainen lääkeinjektio yhden vuoden ajan.

About the Trial

INNODIA is now collaborating with Novartis Pharmaceuticals on a study to evaluate the safety of the investigational drug CFZ533 (Iscalimab) in young adult and pediatric patients with recent onset type 1 diabetes. The study will also evaluate whether CFZ533 can protect the remaining pancreatic beta cells. The study is now ongoing in Belgium, and will be opening in other European countries soon.

X

Contact:

info@innodia.org
X

PAC

INNODIA:n selkeä prioriteetti on pitää tyypin 1 diabetesta sairastavien tarpeet ja huolenaiheet projektin keskipisteessä. Siksi INNODIA:lla on erittäin aktiivinen ja omistautunut neuvoa-antava potilasneuvontatoimikunta (PAC, Patient Advisory Committee).

Erityisesti kliinisissä tutkimuksissa potilasneuvontatoimikunnan rooli tulee olemaan mitä tär-kein. Tyypin 1 diabetesta sairastavia ja heidän läheisiään on kuunneltava! Heidän neuvonsa ja kokemuksensa auttavat tutkimusten suunnittelussa - Mitä me pyydämme ihmisiä tekemään? - Kuinka selitämme asiat osallistujille? - Millaisia potilaille suunnattujen esitteidemme tulisi olla? - Mittaammeko ihmisille tärkeitä asioita (hypoglykemia, diabetekseen käytetty työ, tyytyväisyys, haasteet, vaikeudet…?)