Innodiasperimentazioni cliniche

INNODIA è pronta per una nuova fase - sperimentazioni cliniche

Fin dal principio, INNODIA si è posto l’obiettivo di intraprendere studi clinici di intervento per aprire la strada allo sviluppo di nuovi trattamenti per la prevenzione e la cura del diabete di tipo 1.

INNODIA sta attualmente portando avanti vari studi clinici meccanicistici, ricorrendo a un proprio Master-Protocol interno.

Alla ricerca, volta a generare conoscenze che contribuiscano ad arrestare l’ulteriore sviluppo della malattia, possono partecipare i soggetti con recente diagnosi di diabete di tipo 1. Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune, in cui le cellule del sistema immunitario attaccano nello specifico le cellule beta del pancreas che producono insulina, causandone una progressiva riduzione. La riduzione della massa di cellule beta funzionali comporta la perdita del controllo glicemico, il cui recupero mediante varie iniezioni giornaliere di insulina risulta gravoso e spesso insufficiente, con conseguente sviluppo di numerose complicanze.

Le sperimentazioni cliniche di intervento che verranno condotte all’interno di INNODIA hanno l’obiettivo di arrestare l’ulteriore declino della funzionalità delle cellule beta nei soggetti con recente diagnosi di diabete di tipo 1, andando ad agire sul sistema immunitario o sulle cellule beta tramite diverse modalità di trattamento.

Al momento della diagnosi di diabete di tipo 1, il 50% delle cellule beta del pancreas che producono insulina è ancora funzionale. Ciò significa che non sono ancora andate perdute tutte le cellule beta. Pertanto, i soggetti con diagnosi recente presentano ancora una produzione parziale di insulina. Due delle sperimentazioni cliniche di INNODIA mirano ad arrestare l'attacco da parte del sistema immunitario, per impedire l'ulteriore distruzione delle cellule beta nei soggetti con recente diagnosi di diabete di tipo 1. In caso di successo, la salvaguardia della capacità propria di produzione di insulina da parte dell’organismo migliorerà il controllo glicemico dei partecipanti. In una terza sperimentazione, il trattamento è teso invece a stabilizzare/rafforzare direttamente le cellule beta dell'organismo che producono l'insulina.

Potranno partecipare a questi studi soggetti con recente diagnosi di diabete di tipo 1 (entro una finestra di 6 settimane). L’inizio del trattamento in questa fase precoce della malattia, infatti, comporta il massimo beneficio sulle cellule beta residue che producono insulina.

Il fine ultimo è arrestare l'ulteriore progressione della malattia!

Il farmaco ATG (globuline anti-timociti, dall’inglese Anti Thymocyte Globulin), fornito dal nostro partner Sanofi, sarà testato per 12 mesi su soggetti pediatrici e adulti (5-25 anni, n=114). ATG, somministrato una volta al giorno in regime di infusione di due giorni, è un farmaco che ha recentemente dimostrato di riuscire a mantenere un bilanciamento tra le cellule immunitarie responsabili dell’attacco autoimmune e della regolazione, contribuendo quindi a preservare la produzione di insulina. Uno degli obiettivi dello studio è la definizione della dose minima efficace del trattamento con ATG.

La sperimentazione IMPACT studierà un’immunoterapia molto specifica e innovativa, chiamata Imotopes™, che potrebbe arrestare la progressione del diabete di tipo 1. Il trattamento è ancora nella fase iniziale di sviluppo ma una prima sperimentazione clinica ne ha dimostrato la sicurezza. Lo studio valuterà dapprima due diversi dosaggi in pazienti adulti con diagnosi recente (18-45 anni). Una volta definito il giusto dosaggio, saranno arruolati anche gli adolescenti di età compresa fra i 12 e i 17 anni, per valutare l'efficacia sull'arresto della perdita di cellule beta. I partecipanti riceveranno un massimo di 6 iniezioni e saranno sottoposti a follow-up per 1 anno.

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Una seconda sperimentazione INNODIA che inizierà presto è uno studio con Verapamil. Questo farmaco, noto per la riduzione della pressione sanguigna, ha recentemente dimostrato un’azione protettiva e rafforzativa delle cellule beta e un rallentamento della distruzione di tali cellule nel diabete di tipo 1. Alla sperimentazione parteciperanno 120 pazienti di età compresa tra i 18 e i 45 anni, che assumeranno le compresse per 1 anno.

About the Trial

The VeR-A-T1D is a randomized, double blind, placebo controlled, parallel group, multi-center trial. The study will try to establish the effect of a drug used to control high blood pressure in stopping the decline of beta-cells. The drug Verapamil will be given orally in sustained release form once a day to participants aged between 18 and 45 who have been diagnosed over the last 6 weeks.

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Contact:

Dr. Gerlies Treiber

gerlies.treiber@medunigraz.at

+43 316 385 12383


Silvia Leitgeb

silvia.leitgeb@medunigraz.at

+43 316 385 80363

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Una terza sperimentazione prevista nei prossimi mesi è uno studio in collaborazione con Novartis. È stato dimostrato che anche il farmaco chiamato Iscalimab rallenta la perdita di cellule beta. Lo studio sarà condotto su soggetti con recente diagnosi di diabete di tipo 1, in un primo momento di età compresa fra i 15 e i 25 anni. In caso di comprovata sicurezza, in una seconda fase saranno arruolati anche i pazienti più giovani. In questa sperimentazione, i soggetti riceveranno un’infusione, seguita da iniezioni settimanali per 1 anno.

About the Trial

INNODIA is now collaborating with Novartis Pharmaceuticals on a study to evaluate the safety of the investigational drug CFZ533 (Iscalimab) in young adult and pediatric patients with recent onset type 1 diabetes. The study will also evaluate whether CFZ533 can protect the remaining pancreatic beta cells. The study is now ongoing in Belgium, and will be opening in other European countries soon.

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Contact:

info@innodia.org
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PAC

Una chiara priorità di INNODIA è mettere sempre al centro dei progetti le necessità e i problemi dei soggetti affetti da diabete di tipo 1. INNODIA dispone pertanto di un Comitato Consultivo dei Pazienti (CCP) molto attivo e impegnato.

Il CCP assume un ruolo centrale soprattutto quando si tratta di sperimentazioni cliniche. I soggetti affetti da diabete di tipo 1 e i loro familiari devono avere voce in capitolo! I loro suggerimenti e le loro esperienze contribuiscono alla discussione relativa alle modalità di concezione delle sperimentazioni - Che cosa chiediamo di fare alle persone? - Come spieghiamo le cose ai partecipanti? - Quali supporti di comunicazione dovremmo utilizzare? - Stiamo misurando gli aspetti che contano per le persone (ipoglicemia, difficoltà causate dal diabete, soddisfazioni, sfide, difficoltà…)?